DIA年会专题 | 深度基因数据与深度临床数据在新药研发中的应用

October 29, 2020

10月28日, 2020 DIA药物信息年会在苏州国际博览中心盛大开幕。大会设置了多项学术专题,上百余场学术分会,旨在加强促进中外医药领域的国际交流与合作,同时众多学术界和工业界的专家参与分享讨论,与从业者共同探讨推动创新,促进合作。

10月29日,领星生物如期亮相“新兴技术和数字化医疗”专场,并由创始人、总裁兼首席执行官许强博士发表主题为“深度基因数据与深度临床数据在新药研发中的应用”的专题演讲, 分享了数据驱动的真实世界临床研究方案如何为生物制药公司提供强大的数据挖掘能力,为肿瘤药物的开发和商业化提供助力,并且以中国癌症患者真实世界数据(RWD)带来的挑战与机遇为切入点,阐述了领星生物如何运用中国癌症患者的真实世界全面的基因组数据以及纵深临床数据(Complete genomic+ Deep Clinical)并结合人工智能算法,在疾病洞察、癌症转化研究以及肿瘤药物临床开发等多个维度帮助制药企业实现更高效的真实世界研究。

简短不简单,通过一分钟的小视频,许强博士在现场展示了领星生物的临床智能分析平台(CIAP)是如何将多维数据整合,实现对于数据问题的灵活设问及即时应答。平台呈现的功能包括:实时快速定义和比较患者队列;多维临床变量交叉组合的可视化分析;生存曲线,P值,HR比值,富集和差异的动态分析;对多种数据源的整合分析;数据驱动算法和高度可适性的临床生物信息学的完整支持。

通过多个案例的分析与阐述,许强博士展示了领星生物的在组学联动算法的先进性。案例分析紧随药物审批、靶点研发以及药物机制探索动态,就领星独有的关联组学数据库在药物研发中的应用成果进行了深度阐述。通过展示领星真实世界数据与最新转化医学科研成果的比对,真实世界数据患者生存与临床试验结果的比对,以及新靶点功能的推测与验证,许强博士为与会观众展现了以患者为中心的肿瘤患者的数据库在实现精准医疗与医药研发上的强大潜能。

在新靶点的临床应用的探索中,许强博士通过展示真实世界中国癌症患者相关靶点的拷贝数变化与差异,来进一步论证使用真实世界多组学数据在药物研发中的推进力。文献“UNC93B1 recruits syntenin-1 to dampen TLR7 signaling and preventautoimmunityTLR9“ 与 ”Release from UNC93B1 reinforcesthe compartmentalized activation of select TLRs‘’ 阐述了TLR9(核酸敏感的Toll样受体9)与UNC93B1在自身免疫和自身炎症性疾病中的作用关系,并引入了新的检查点UNC93B1(TLR trafficking chaperone),解释了它在TLR7的部分失活和以及TLR9激活的关联作用。通过对TLR9、TLR7、UNC93B1等进行基因组学分析,我们发现在癌症患者中UNC93B1扩增而TLR9缺失。因而可以推断,UNC93B1可能是癌症驱动基因而TLR9是癌症抑制基因。

基于基因组数据的靶点功能推测,是否能够通过癌症患者的临床数据进行更进一步的验证呢?答案是肯定的。从领星的真实世界患者临床数据中,我们发现,具有RLR9变异或者缺失、UNC93B1变异或扩增的真实世界的患者生存率远远落后于其他患者(蓝色曲线vs绿色曲线)。这个案例从侧面证明,以患者为中心的全面基因组数据+临床数据在新靶点开发与验证的强大潜能。

未来领星将在医药数据智能领域进行深耕,助力抗肿瘤新药研发,为中国,乃至世界的肿瘤患者带来更多更好的选择。

参考文献:

1. UNC93B1 recruits syntenin-1 to dampen TLR7signalling and prevent autoimmunity Olivia Majer, Bo Liu, Lieselotte S. M.Kreuk, Nevan Krogan & Gregory M. Barton Nature volume 575, pages366–370(2019)

2. Release from UNC93B1 reinforces thecompartmentalized activation of select TLRs Olivia Majer, Bo Liu, Brian J. Woo,Lieselotte S. M. Kreuk, Erik Van Dis & Gregory M. Barton Nature volume 575, pages371–374(2019)