9月29日，苏州工业园，第五届中国医药创新与投资大会在业内各界大咖的热烈研讨中接近尾声。本届创投大会深度聚焦产业，密切围绕热点议题，对全球医药研发趋势和投融资动向都做了全面的探讨，对生物医药投资合作新发展有了更深切的展望，会议干货满满，高潮迭起。
领星生物创始人、总裁兼首席执行官许强博士受邀参会，于9月29日下午在人工智能与生物医药专场就“数据驱动赋能新药临床开发”展开主题演讲, 分享了数据驱动的真实世界临床研究方案如何为生物制药公司提供强大的数据挖掘能力，为肿瘤药物的开发和商业化提供助力，并且以中国癌症患者真实世界数据（RWD）带来的挑战与机遇为切入点，阐述了领星生物如何运用中国癌症患者的真实世界全面的基因组数据以及纵深临床数据（Complete genomic+ Deep Clinical）并结合人工智能算法，在疾病洞察、癌症转化研究以及肿瘤药物临床开发等多个维度帮助制药企业实现更高效的真实世界研究。
许强博士通过一分钟的小视频，现场展示了领星生物的临床智能分析平台（CIAP）是如何将多维数据整合，实现对于数据问题的灵活设问及即时应答。平台呈现的功能包括：实时快速定义和比较患者队列；多维临床变量交叉组合的可视化分析；生存曲线，P值，HR比值，富集和差异的动态分析；对多种数据源的整合分析；数据驱动算法和高度可适性的临床生物信息学的完整支持。
同时许强博士对领星真实世界数据与最新科研文献的比对，临床试验结果的比对，以及领星数据驱动算法在大数据环境下精准医疗时代的先进性进行了详细的阐述。
9月4日，Cancer Discovery 发表了名为“CRISPR-GEMM pooledmutagenic screening identifies KMT2D as a major modulator of immune checkpointblockade‘’的研究性论文，通过在基因工程小鼠模型（GEMM）直接进行体内CRISPR诱变筛选，识别了KMT2D是多种癌症中免疫检测点反应的主要调节剂。该研究结果表明KMT2D2突变的肿瘤患者对ICB更加敏感，表明其作为患者分层生物标志物的潜力。作者通过小鼠膀胱癌模型研究KMT2D突变对治疗的影响，发现KMT2D突变肿瘤小鼠对抗PD1疗法的反应相对更强，抗PD1疗法在KMT2D突变的肿瘤小鼠中有显著的生存获益。在三阴性乳腺癌、黑色素瘤和肺癌中也有相同的发现。
那KMT2D在真实世界肿瘤患者人群中的表现如何呢？在本次大会中，许强博士通过展示真实世界患者研究解决方案，分享了KMT2D基因在中国癌症患者人群中的表现。在领星的真实世界患者人群中，截止到2020年9月，共有465名肿瘤患者接受过PD-1治疗，其中KMT2D突变的患者69人（蓝色），KMT2D野生型患者396人（橙色）。显而易见的是，在所有使用过PD-1治疗的患者中，携带KMT2D突变携带者比未携带者的的生存有了显著的提高（HR=0.662）。这一发现也初步证明，KMT2D可能作为接受PD-1治疗患者的预后指标之一。
那KMT2D在真实世界肿瘤患者人群中的表现如何呢？在本次大会中，许强博士通过展示真实世界患者研究解决方案，分享了KMT2D基因在中国癌症患者人群中的表现。在领星的真实世界患者人群中，截止到2020年9月，共有465名肿瘤患者接受过PD-1治疗，其中KMT2D突变的患者69人（蓝色），KMT2D野生型患者396人（橙色）。显而易见的是，在所有使用过PD-1治疗的患者中，携带KMT2D突变携带者比未携带者的的生存有了显著的提高（HR=0.662）。这一发现也初步证明，KMT2D可能作为接受PD-1治疗患者的预后指标之一。
参考文献：
GC W, Ryan D .Chow, Lvyun Zhu, et al.CRISPR-GEMM pooled mutagenic screening identifies KMT2Das a major modulator of immune checkpoint blockade. Cancer Discov (2020 ),doi: 10.1158/2159-8290.CD-19-1448.
https://mp.weixin.qq.com/s/pKXsa5gFWf52q71dcMcLRQ